举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 280万美元！「最贵药物」在美国上市2022/8/19 来历：药年龄 浏览数：

8月18日，蓝鸟生物（bluebird bio）公布，美国FDA已核准其最新体外基因革新细胞疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用在需要按期输血的所有基因型成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者。beti-cel是美国首个获批的针对β-地中海贫血患者潜伏遗传病因的一次性疗法，将为患者供给常规红细胞输注和铁螯合剂医治之外的替换方案。值得留意的是，Zynteglo订价到达创记载的280万美元。

按照美国今朝的医疗收费，输血依靠性β地中海贫血患者的毕生医疗费用高达640万美元，每位患者每一年的平均总医疗费用是通俗人群的23倍。蓝鸟生物暗示，假如在患者接管医�׻�羺治后两年内疗法不起感化，其将向私家和贸易健康保险公司报销高达80%的医治费用。蓝鸟生物称，美国年夜约有1500名依靠输血的β-地中海贫血症患者，此中估量有850人在身体状态方面可接管Zynteglo疗法。

输血依靠性β-地中海贫血（TDT）是一种因β-球卵白基因突变引发的严重遗传性疾病。引发患者血红卵白（Hb）下降或显著下降，致使慢性贫血和毕生依靠红细胞（RBC）输注。TDT患者凡是需要每2-5周输一次血以保持足够的血红卵白程度来保持生命，这一进程凡是需要4-7小时。输血固然能临时减缓贫血症状，但不克不及解决TDT的潜伏遗传病因。输血还会致使铁过载，引发严重并发症，包罗进行性多器官毁伤和器官衰竭。是以患者还需持久服用铁螯合剂以节制TDT或延续RBC输血致使的铁过载。

beti-cel是一种一次性基因疗法，可将经润色的β球卵白基因(βA-T87Q-球卵白基因)的功能性拷贝添加到患者本身的造血干细胞(HSCs)中，以改正成人血红卵白缺少。一旦患者有了βA-T87Q-球卵白基因，他们就有可能发生β细胞来历的成人血红卵白(HbAT87Q)，不再需要输血。按照相干资料，在蓝鸟生物的晚期临床实验中，接管Zynteglo的89%患者无需输血医治。别的，在一份包括63名受试者环境的临床实验陈述中，稀有据显示部门患者已7年没有输过血。

beti-cel早前在2019年6月率先取得欧盟核准，但因价钱问题没有谈拢，已在2021年撤出欧洲市场。蓝鸟生物将方针转向了美国。FDA此前授与其孤儿药资历、冲破性疗法资历和优先审评认定，在本年6月份取得FDA专家委员会全票撑持。

蓝鸟生物的另外一款基因疗法eli-cel今朝正在接管FDA的审查，将在9月16日迎来FDA的审批决议。用在医治18岁以下脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。

国内β-地中海贫血医治范畴也有新进展。8月16日，邦耀生物公布，其针对输血依靠型β-地中海贫血的基因疗法产物“BRL-101自体造血干祖细胞打针液”的临床实验申请（IND），已正式获得中国国度药品监视治理局药品审评中间（CDE）的核准。

BRL-101是基在邦耀生物自立研发的造血干细胞平台(ModiHSC )开辟的基因医治产物。在相干临床实验中，多例β地贫患者已治愈出院，且已解脱输血依靠，过上了健康人的糊口。此中湘雅的2例患者解脱输血依靠已超2年，这是亚洲初次经由过程基因编纂手艺医治地贫，也是全球初次经由过程CRISPR基因编纂手艺医治β0/β0型重度地贫的成功案例。