举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 渤健、默沙东、吉祥德等10款热点实验成果将发布！2022/8/15 来历：医药经济报 浏览数：

本年上半年，乳腺癌和肺癌医治获得了显著的医学前进，CRISPR基因编纂手艺继续显示出但愿，FDA前后核准了若干主要新药，如第一个用在阻塞性肥厚型心肌病遗传性心力弱竭病因医治的Camzyos（mavacamten，百时美施贵宝，4月26日）和第一个葡萄糖依靠性促胰岛素多肽（GIP）受体和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体冲动剂类糖尿病新药Mounjaro（tirzepatide，替罗帕肽，礼来，5月13日）。

从今朝的趋向看，下半年阿尔茨海默病、癌症和目力损失药物的临床实验可能会呈现值得存眷的成果。近日，BiopharmaDive总结了下半年10个值得存眷的实验。

lecanemab（单克隆抗体）

公司：卫材、渤健

疾病：阿尔茨海默病

实验名称：ClarityAD

此前，lecanemab仍是卫材与渤健合作开辟的阿尔茨海默病药物中最不起眼的一个，其开辟“旅途”近似在虽已获准但备受争议的Aduhelm（aducanumab，阿杜那单抗）。跟着lecanemab在实验中揭示出使人意想不到的积极迹象，卫材和百健仿佛有机遇为其追求FDA核准。今朝lecanemab正在进行一项年夜型验证性研究ClarityAD，招募了近2000名初期阿尔茨海默病患者，对lecanemab与抚慰剂进行长达18个月的比力。若实验成果积极，已获得的初期数据将获得增强，并增进FDA对Aduhelm做出进一步决议计划。实验成果估计在本年第三季度得出。

NTLA-2001（基因编纂）

公司：IntelliaTherapeutics

疾病：转甲状腺素卵白淀粉样变性心肌病

实验名称：NCT04601051

当前，遗传性心脏病已成为很多制药商的重要方针范畴，作为赛道排头兵，IntelliaTherapeutics将在年末陈述在TTR（转甲状腺素卵白）心肌病患者中测试基因编纂医治的初期实验成果。此前，Intellia的疗法已在以神经毁伤为特点的患者中初见成效。

假如Intellia的成果积极，将给美国和欧洲多达50万受这类疾病影响的人带来但愿。不外，也一样会给Alnylam、Ionis制药和在该范畴投资的公司带来压力。据悉，Alnylam制药一项一样针对该疾病的研究成果也将很快出炉。

sotatercept（融会卵白）

公司：默沙东

疾病：肺动脉高血压

实验名称：STELLAR

Sotatercept曾是Acceleron和Celgene之间合作的重点项目，但在2016年研究被打消优先审查待遇后仿佛堕入了死胡同，后来经由过程在肺动脉高压中进行测试才重获新生。

2020年，其Ⅱ期积极数据和后来颁发在《新英格兰医学》杂志上的数据使Acceleron的股价飙升，不到两年，默沙东收购Acceleron，这也是对Sotatercept是不是具有初创疗法潜力的押注。本年年末，默沙东可能会陈述一项名为STELLAR的研究成果，这是sotatercept受体4项Ⅲ期实验中的第一项。默沙东但愿凭仗sotatercept证实其投资的公道，同时填补Keytruda将在2028年掉去的收入。

KarXT（小份子药）

公司：KarunaTherapeutics

疾病：精力割裂症

实验名称：Emergent-2

脑部药物开辟商KarunaTherapeutics此前在精力割裂症研究中已获得积极功效，一项招募了年夜约180名介入者的研究注解服用Karuna药物（代号KarXT）者比服用抚慰剂者症状显著减轻。Karuna但愿经由过程两项更年夜的临床实验EMERGENT-2、EMERGENT-3来成立该药的证据。

�׻�羺 EMERGENT-2实验对近250名成年精力割裂症患者进行5周不雅察评估，8月8日发布的成果显示，服用“KarXT”药物的患者比服用抚慰剂的患者症状改良显著。与抚慰剂组比拟，KarXT组权衡精力割裂症症状严重水平的医学记分卡的得分平均降落了9.6分，到达了研究的首要方针。Karuna暗示该项实验在次要方针上也获得了成功，整体上耐受性杰出。EMERGENT-3成果估计在2023年头发布。公司打算在来岁年中提交核准申请。另外，Karuna还筹算在本年启动一项后期打算，评估KarXT在阿尔茨海默病方面的疗效。

Padcev（抗体-药物偶联物）

公司：Seagen

疾病：膀胱癌

实验名称：EV103，CohortK

曩昔几个月一向动荡不安的Seagen公司正期待一项主要临床实验的中期研究成果，该研究在新诊断的晚期膀胱肿瘤患者中对Padcev（enfortumabvedotin）和默沙东的免疫疗法Keytruda进行测试。

阐发师认为，这项实验将对Seagen起到主要影响，如成果积极并取得加快核准申请，将释放价值约70亿美元的市场机遇，加速Seagen的盈利之路。

Zimura（寡核苷酸）

公司：IvericBio

疾病：地图状萎缩（GeographicAtrophy，黄斑病变）

Iveric从Ophthotech时期继续下来的贵重资产Zimura正在进行地图状萎缩的临床实验，这是一种还没有有用医治方式的掉明疾病类型。其第三阶段的成果估计在本年第三季度发布。

此前Zimura已在一项Ⅲ期实验中获得了成功，其成果在2020年颁发在美国眼科学会的期刊上。

Lumakras（小份子药）

公司：安进

疾病：肺癌

Lumakras（sotorasib，索托西布）针对的KRAS基因凡是在肺癌、结肠癌和胰腺癌中产生突变。此前的研究发现，Lumakras在肺癌患者的实验中缩小肿瘤并减缓疾病进展，这一初期但愿使其取得FDA的加快审批资历。但今朝正在进行的一项年夜范围研究才是对Lumakras最艰巨的考验，在该研究中，Lumakras与KRAS突变肺癌的尺度化疗进行正面比武。

预期成果在本年第三季度获得，若成果积极，安进可能会将其有前提许可转换为完全核准。强有力的数据还将帮忙其在众竞争敌手眼前连结领先地位。

resmetirom（小份子药）

公司：Madrigal制药公司

疾病：非酒精性脂肪性肝炎

实验名称：MAESTRO-NASH

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）影响着数百万人，也是制药公司久攻不下的范畴。此前，一系列备受存眷的尝试药物都未能经由过程要害的临床实验。独一一个在Ⅲ期研究中获得成功、来自Intercept制药公司的药物奥贝胆酸（Ocaliva，obeticholicacid，OCA）今朝还未被美国FDA核准。这些挫折也保存了NASH庞大研发前景，Madrigal的resmetirom是此中具有竞争力的一员。

Resmetirom是一种有助在调理肝功能、增进甲状腺激素活性的药物，对某些肝脏健康相干生物标记物有积极影响，在临床实验中暂未呈现严重副感化。但今朝尚不清晰resmetirom可否改变NASH的病程。谜底将在本年第四时度发布，届时Madrigal公司将陈述其第三阶段研究中取得的顶线成果。

domvanalimab（单克隆抗体）

公司：Arcus生物科学、吉祥德

疾病：肺癌

实验名称：ARC-7

近几年来，一组针对细胞靶标TIGIT（继PD-1以后最有热度的免疫查抄点）的药物引发了业界的存眷。制药公司但愿凭仗TIGIT药物在癌症免疫医治成功的根本上成立最新医治方式。但是，前景仿佛不那末光亮。自3月以来，罗氏tilagorumab在两种类型的肺癌中都未能经由过程Ⅲ期实验，普遍地激发了对TIGIT类的思疑，致使多家开辟商股价下跌。

Arcus生物科学和吉祥德自2020年以来在该范畴一向连结合作。本年年末，其在非小细胞肺癌患者中测试TIGIT药物domvanalimab的Ⅱ期研究的成果可能发布。若成果积极，也许能晋升其他从事TIGIT药物的公司，如百时美施贵宝和Compugen的士气，不外也不克不及盲目乐不雅，究竟此前罗氏的药物在第二阶段也获得了成功。

FT596（细胞疗法）

疾病：B-细胞淋巴瘤

实验名称：NCT04245722

为了代替诺华、吉祥德和百时美施贵宝的个性化CAR-T医治，一些药企正致力在开辟更便利的细胞疗法，并提出了一种触及对“天然杀伤”或NK细胞进行基因润色的策略，这些细胞具有介入CAR-T医治的T细胞所没有的特点，并且更平安。

来自Fate、Nkarta和由MD安德森癌症中间和生物手艺公司Affimed配合开辟的一项NK细胞疗法已显示出医治血癌的前景，而没有与CAR-T相干的潜伏致命副感化。不外这些研究还处在初期，而且还没法证实NK细胞医治的结果会延续多久。其他触及T细胞的方式则难以与CAR-T的感化持久性比拟较，同时部门投资者也对NK细胞医治持思疑立场，由于它们自己固有的生命周期很短。估计Fate公司本年将陈述一项代号为FT596，与抗体药物rituximab（利妥昔单抗）的尝试性淋巴瘤疗法的研究成果，是不是成为迷雾中NK细胞疗法的但愿曙光还未可知。